FDA, Ionis ve AstraZeneca’nın ATTR-CM tedavisine Fast Track izni verdi
CARLSBAD, Kaliforniya – Ionis Pharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:IONS) ve AstraZeneca, ortak ilaç adayı eplontersen için ABD Gıda ve İlaç İdaresi’nden (FDA) Fast Track onayı aldı. Bu atama, yetişkinlerde transtiretin aracılı amiloid kardiyomiyopati (ATTR-CM) gibi karşılanmamış tıbbi ihtiyaçların olduğu önemli durumlara yönelik tedavilerin geliştirilmesini ve gözden geçirilmesini hızlandırmayı amaçlamaktadır.
ATTR-CM, yanlış katlanmış transtiretin (TTR) proteininin kalpte birikmesinden kaynaklanan ve ilerleyici kalp yetmezliğine yol açan ölümcül bir durumdur. Dünya çapında tahmini 300.000 ila 500.000 hastayı etkiliyor ve başlangıcından itibaren üç ila beş yıl içinde ölümle sonuçlanabiliyor. TTR protein üretimini engellemek üzere tasarlanan Eplontersen, şu anda 1.400’den fazla katılımcıyla bu hasta popülasyonu için türünün en büyüğü olan CARDIO-TTRansform Faz 3 denemesinde değerlendiriliyor. Araştırmanın sonuçlarının 2025 gibi erken bir tarihte açıklanması bekleniyor.
İlaç, yetişkinlerde kalıtsal transtiretin aracılı amiloidozun polinöropatisini tedavi etmek için Amerika Birleşik Devletleri’nde WAINUA™ markası altında zaten onaylanmıştır. Ionis ve AstraZeneca da bu endikasyon için Avrupa ve diğer bölgelerde düzenleyici makamlardan onay bekliyor. WAINUA’ya ATTR tedavisi için ABD ve AB’de Yetim İlaç Tanımı verildi.
Ionis’in başkan yardımcısı ve klinik geliştirme direktörü Eugene Schneider, FDA’nın Fast Track tanımının önemini vurgulayarak eplontersen’in ATTR-CM için dönüştürücü bir tedavi olma potansiyeline olan güvenini dile getirdi. AstraZeneca Lider Yardımcısı Sarah Walters, amiloidozda karşılanmayan ihtiyaçları inovasyon yoluyla karşılama konusundaki kararlılıklarını yineledi.
Fast Track durumu, ATTR-CM’yi tedavi etmek için yeni tedavilere acil ihtiyaç duyulduğunun altını çiziyor ve eğer güvenli ve etkili olduğu kanıtlanırsa, eplontersen’in hastalara ulaşması için gereken süreyi potansiyel olarak kısaltabilir.
Bu haber Ionis Pharmaceuticals’ın basın açıklamasına dayanmaktadır.
InvestingPro İçgörüleri
Ionis Pharmaceuticals ve AstraZeneca’nın ATTR-CM tedavisindeki umut verici gelişmelerin ortasında, AstraZeneca’nın mevcut mali durumu ve piyasa performansı dikkate değer. InvestingPro’nun gerçek zamanlı verilerine göre AstraZeneca (NASDAQ:AZN) 192,19 milyar ABD doları tutarında devasa bir piyasa değerine sahip ve bu da ilaç sektöründeki değerli varlığını yansıtıyor. Şirketin F/K oranı 34,76’dır ve 2023’ün 4. çeyreği itibarıyla son on iki aylık düzeltilmiş F/K oranı 17,95’tir; Bu, kısa vadeli kazanç artışı göz önüne alındığında cazip olabilecek bir değerlemeye işaret ediyor.
Yatırımcı güvenini daha da güçlendiren AstraZeneca, 2023 yılının 4. çeyreği itibarıyla son on iki ayda %82,45 olan brüt kar marjını korudu. Bu etkileyici marj, şirketin maliyetlerini etkin bir şekilde yönetme yeteneğini ortaya koyuyor ve finansal sağlığının sağlam olduğunu gösteriyor. Ayrıca AstraZeneca, 31 yıl üst üste temettü ödemelerini sürdürme geçmişiyle güvenilir bir temettü ödeyicisi olmuştur; bu, finansal istikrarının ve hissedar getirilerine olan bağlılığının bir kanıtıdır.
AstraZeneca’nın finansallarını ve pazar potansiyelini daha derinlemesine incelemek isteyenler için InvestingPro ek bilgiler sunmaktadır. Şirketin hisse senedi fiyatlarındaki oynaklığın, borç seviyelerinin ve nakit akışı kapasitesinin analizini içeren 14 InvestingPro İpucu daha var. InvestingPro aboneleri, daha bilinçli yatırım kararları vermek için bu değerli ipuçlarına erişebilir. PRONEWS24Kupon kodunu kullanarak yıllık veya iki yıllık Pro ve Pro+ aboneliklerinde ek %10 indirim alabilir ve AstraZeneca’nın pazar durumu ve geleceğe yönelik beklentileri hakkında kapsamlı bilgi alabilirsiniz.
Bu makale yapay zeka desteğiyle oluşturulmuş, tercüme edilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şartlar ve Koşullarımıza bakın.
